8月12日，美国FDA加速审批NSPharma公司的Viltepso（Viltolarsen）上市，该药主要用于适合用于第53号外显子突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。此前在年3月，该药已经在日本获批上市。
Viltolarsen是一种反义寡核苷酸疗法，可通过屏蔽（跳跃）抗肌萎缩蛋白基因中的第53号外显子来促进功能性抗肌萎缩蛋白的产生。
一般的治疗策略是，将外显子移码突变改变为非移码突变，就可以达到治疗DMD的效果。理论上，外显子跳跃的疗法可以治疗60-80%的DMD患者。
Viltolarsen是第二款FDA批准用于治疗DMD的53号外显子跳跃疗法。年，FDA批准了Sarepta公司的Vyondys53（golodirsen）。这两款药属于反义寡核苷酸药物，作用机制相同，都是通过跳跃抗肌萎缩蛋白基因中的53号外显子来达到治疗效果。
（来源：pei.