胸肌萎缩

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TUhjnbcbe - 2023/1/5 10:08:00

据路透社和《华尔街日报》8月18日消息,美国食品药品监督管理局(FDA)当地时间周三批准蓝鸟生物的Zynteglo基因疗法。该一次性疗法用于治疗因患β-地中海贫血症而需要定期输血的患者,定价达到创纪录的万美元。

蓝鸟生物表示,如果在患者接受治疗后两年内疗法不起作用,其将向私人和商业健康保险公司报销高达80%的治疗费用。蓝鸟生物称,美国大约有名依赖输血的β-地中海贫血症患者,其中估计有人在身体状况方面可接受Zynteglo疗法。

近年来,随着基因疗法的出现,价值百万美元的药物疗法变得更加普遍。诺华公司在年推出针对婴儿肌肉萎缩症的Zolgensma基因疗法,每次治疗费用为万美元,成为当时美国最昂贵的药物。去年,美国FDA批准Rethymic,这是一种由EnzyvantTherapeutics生产、用于治疗小儿先天性无胸腺症的药物。根据研究药物价格趋势的非营利组织46BrooklynResearch数据,其上市价格约为万美元。

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