1月29日,医院小儿神经科陈永前主任团队成功为一3岁脊髓性肌萎缩症患者顺利注射了靶向特效治疗药物“诺西那生钠”,医院申请到的首针诺西那生钠注射液,整个操作过程顺利,患儿无明显不适反应。
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传病,发病率1/活产婴儿,临床并不少见,估计中国每年新发患者数、总患者人数人左右,该病临床表现为进行性、对称性肢体近端为主的广泛性驰缓性麻痹与肌萎缩,该病发病越早,寿命越短,预后越差,如果得不到有效治疗,多数婴儿型患儿在2岁内死于呼吸衰竭。
诺西那生钠注射液是我国首个获批治疗SMA的进口药物,该药能持续显著改善SMA患者运动功能。年进入中国市场时,作为治疗SMA的特效靶向药物,每针价格70多万元,如果按标准疗程,每年每位患儿需要数百万的治疗费用,多数家庭乃至倾家荡产也难以承受。年12月3日,国家医保局公布74种新药进医保,广受