SMA表现为根据发病年龄和达到的最高运动里程碑确定的不同程度的严重程度；主要有三种亚型：1型（患者从不独立坐）、2型（患者可以坐但不能走）和3型（患者实现独立行走）。所有亚型都有共同的临床症状，包括肌张力减退、肌肉无力和萎缩以及行动障碍。
评估眼科安全性，重点是接受瑞斯多兰（EVRYSDI）治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的视网膜安全性，这是与猴子视网膜*性相关的运动神经元2剪接修饰剂的存活期。美国被批准利司酮用于治疗年龄≥2个月的SMA患者，目前正在欧盟接受卫生管理局的审查。
利司酮参加了FIREDISH，SUNFISH和JEWELFISH临床试验的受试者包括年龄在2个月至60岁之间的SMA患者，在基线和每2–6个月进行眼科评估，包括功能评估（适合年龄的视力和视野）和成像（光谱域光学相干断层扫描[SD-OCT]，眼底照相和眼底自发荧光[FAF]）。SD-OCT，FAF，眼底照相和阈值视野检查由独立的，光线遮蔽的阅读中心进行评估。
在整个研究中都报告了不良事件（AE）。总共评估了名接受利司酮的患者。全面，高质量的眼科监测评估视网膜结构和视觉功能，未发现视网膜结构或功能改变。在最年轻的患者中，观察到正常视网膜成熟的SD-OCT表现。
涉及眼部疾病的AE不能提示利司酮引起的*性，可以通过持续治疗解决。在SMA患者研究中进行的广泛眼科监测证实，在治疗剂量下，利司酮不会对SMA患儿或成年患者产生眼科*性。
这些结果表明，接受瑞斯地普兰的患者无需进行安全的眼科监测，这也反映在美国关于瑞斯地普兰的处方信息中。
医博士编译：SergottRC,AmorelliGM,BaranelloG,etal.Risdiplamtreatmenthasnotledtoretinaltoxicityinpatientswithspinalmuscularatrophy.AnnalsofClinicalandTranslationalNeurology.;8(1):54-65.
作者：毛毛虫
来源：医博士
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