2型神经纤维瘤病（Neurofibromatosistype2，NF2）是一类常染色体显性遗传性疾病，由NF2肿瘤抑制基因突变引起。该病表现为全身多发病变综合征，可以出现以双侧听神经瘤为特征的神经系统肿瘤、周围神经病变、眼部及皮肤病变等。神经系统肿瘤手术切除风险大，容易导致失聪、失明、面瘫及较高致残率和死亡率，需要新的治疗方法。
最新研究表明NF2神经鞘瘤、脑膜瘤中存在血管内皮生长因子及相关受体高表达，目前已经多个研究机构采用抗血管生成药物治疗NF2，取得一定治疗效果。
恩度(重组人血管内皮抑素)是一种强效的内源性抗血管生成药物?医院刘丕楠教授在国外研究的基础上大胆创新将恩度单药用于治疗NF2病例已经取得了显著的临床疗效?CSCO抗肿瘤血管靶向治疗国际论坛,刘丕楠教授汇报了他们开创性研究的试验成果。
早在年10月,刘教授就开始尝试恩度单药治疗NF2?第一位恩度单药治疗的女性患者,已经重新获得了做人的尊严和生育的权利?自觉下肢无力症状改善,可正常行走,左耳听力及言语分辨率有所提高,自理能力提高?MRI显示:双侧听神经瘤体积缩小,部分坏死,提示恩度治疗NF2有良好的疗效和安全性,弥补了手术治疗NF2的一些缺点,但还需进行广泛的标准化试验来明确其治疗范围和临床应用价值,并建立治疗规范指南。
通过以上病例的观察,笔者设想恩度也可以应用于散发NF2相关肿瘤?血运丰富颅内肿瘤的术前控制及颅脑恶性肿瘤的联合治疗?一项静脉泵注重组人血管内皮抑制素注射液(恩度)治疗NF2相关多发肿瘤临床试验(EndostatinStudyforPatientsWithNeurofibromatosisType2(NF2)andNF2-RelatedTumors:ClinicalTrials.govIdentifier：NCT)正在进行中?本组研究采用重组人血管内皮抑制素7.5mg/m2/d持续静脉输注90天为1个疗程，间歇30天后重复使用两次?完成入组的20名患者经过恩度单药治疗后的初步疗效评价显示：90%的患者有不同程度的获益，目标肿瘤体积缩小≥20%占17.5%、5%≤肿瘤体积减少＜20%占25.0%、病灶体积减少或增加＜5%占47.5%。患耳听力明显改善占40%，部分改善：20%，听力未有进展30%。KPS评分及NF2生活质量评分显示，80%患者生活质量明显提高。主要不良反应包括月经不规律、嗜睡、皮疹及穿刺局部皮肤感染，发生率低于10%。
研究者认为，持续使用重组人血管内皮抑制素能有效控制NF2听神经瘤，并改善患者症状和体征，提高生活自理能力；同时，恩度持续泵注使用方法能保证用药的安全及连续性,节约医疗资源,提高了患者的生活质量?抗血管生成治疗NF2有着非常广阔的应用研究前景。
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