近日，SpringWorksTherapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其开发的新药Nirogacestat突破性疗法认定，用于治疗进行性、不可切除性、复发性或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病成人患者。年6月，Nirogacestat被FDA授予孤儿药资格，用于治疗硬纤维瘤。同年11月，该药又获得FDA快速通道资格。
港安健康小科普：硬纤维瘤也称韧带样瘤，是一种少见的良性肌腱膜过度增生，它发生于肌肉、腱膜和深筋膜等处，十分坚硬。这种疾病可发生于全身各处，多见于腹壁，也可发生于腹内及骨骼肌内。硬纤维瘤多发生于30～50岁，以女性多见，也可见于青少年。据统计，在美国每年大约有-名新硬纤维瘤患者。
关于Nirogacestat
Nirogacestat是一款口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂。γ-分泌酶能够切割多种跨膜蛋白复合体，其中包括Notch蛋白。而Notch蛋白被认为能够激活导致硬纤维瘤生长的信号通路。Nirogacestat除了可以治疗硬纤维瘤或深部纤维瘤病外，再多发性骨髓瘤的治疗中还能增强BCMA靶向疗法的效果。
Nirogacestat试验数据
新药Nirogacestat获FDA突破性疗法认定是基于Nirogacestat在治疗包含24名硬纤维瘤患者的1期和2期临床试验中的表现。在这些研究中，Nirogacestat治疗表现出%的疾病控制率，由于患者的疾病缺乏进展，在试验数据公布时患者的中位无进展生存期尚未达到。
港安健康温馨提示：虽然新药Nirogacestat目前正处于临床试验阶段，但是其疗效已经凸显，相信随着医疗技术的不断进步和研究的不断深入，这种疗法能够早日获批，造福更多的硬纤维瘤患者。想要了解更多关于硬纤维瘤最新治疗方法的信息，具体可咨询港安健康。
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