昨天我们展示了贝伐单抗质料神经鞘瘤1例，今天我们一起回顾复习恩度治疗II型神经纤维瘤病的研究报道
NF2即2型神经纤维瘤病(neurofibromatosis2)是一种常染色体显性遗传性疾病,由于NF2基因突变,导致身体多个部位肿瘤生长,最常见的为颅内两侧前庭神经鞘瘤,同时可伴有或不伴有其他肿瘤?眼部病变和皮肤病变等?几乎所有患者在60岁之前都会出现相应的临床症状,包括听力丧失?白内障?视力下降?头痛头晕?四肢无力?全身大包块等?
NF2由于肿瘤的多发和发病部位的特殊性,一直治疗效果不佳,缺乏有效的治疗药物,化疗药物更是束手无策?直到年发表于NEJM的一项研究,给NF2的治疗带来新的希望?研究发现抗血管生成治疗能够改善NF2患者听力?缩小肿瘤体积,给NF2患者提供了新的治疗途径!相比较手术和放射治疗来说,药物治疗同时控制全身的肿瘤,并且无创伤?副作用较小,能够更好减轻患者的症状,提高生存质量?
恩度(重组人血管内皮抑素)是一种强效的内源性抗血管生成药物?医院在国外研究的基础上大胆创新将恩度单药用于治疗NF2病例已经取得了一定的临床疗效?第一位单药治疗的女性患者,已经重新获得了做人的尊严和生育的权利?自觉下肢无力症状改善,可正常行走,左耳听力及言语分辨率有所提高,自理能力提高?MRI显示:双侧听神经瘤体积缩小,部分坏死,提示恩度治疗NF2有良好的疗效和安全性,弥补了手术治疗NF2的不足,但还需进行广泛严格试验来明确其治疗范围和临床应用价值,并建立治疗规范指南?
年CSCO学术年会，医院赵赋教授报告了一项静脉泵注重组人血管内皮抑制素注射液(恩度)治疗NF2相关多发肿瘤临床试验(EndostatinStudyforPatientsWithNF2andNF2-RelatedTumors：NCT)的初步结果?完成入组的20名患者经过长疗程的恩度单药治疗,初步疗效评价显示肿瘤缓解率达42.5%，DCR更是高达90%。所有患者的症状和体征都有不同程度的获益,包括的耳鸣减少?头晕发作减少?走道改善?局部疼痛减轻?恶心和呕吐改善等有效率达到了70%以上，生存质量改善达到80%.患者耐受性良好。
和同类药物贝伐单抗相比较，恩度泛靶点作用起效温和，副反应少全身症状改善明显，治疗费用也比较低。结果预示着恩度治疗NF2有着非常广阔的应用研究前景?作用机制的研究正在进一步探索中。
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