目前，全球罕见病已多达多种，它们大多为遗传病，常危及生命，患者却面临着确诊困难、误诊率高、吃不起特效药或无药可用等困境。而肌营养不良作为罕见病其中之一，这对于罕见病肌营养不良症患者以及家庭的确带来很多的影响，虽然国内西医目前没有什么有效治疗的药物，但是却还是有可以治疗的方法的。据统计，全球平均每个男婴中就有一个杜氏肌营养不良这种恐怖的疾病。一般在3-5岁开始发病，12岁时失去行走能力，之后需要借助轮椅。随着疾病的进展出现危及生命的心肌病或呼吸衰竭，导致英年早逝。
肌营养不良是一种慢性疾病，该病多发于儿童，男性多于女性。多因以走路延迟，动作笨拙，步履摇晃，起蹲或上下楼梯困难引起家长注意，作为家长来说需要对肌营养不良早期明显的症状进行了解：
1、正常儿童生后1岁独立行走，患儿可能1岁半-2岁开始独立行走，或者一直行走不稳，往往被误认为缺钙或体质弱等原因而被忽视。
2、随患儿年龄长大，症状逐渐明显，常在入托后发现患儿运动能力较同龄儿差，动作不协调、笨拙，奔跑跟不上同龄儿童。肌营养不良患儿逐渐出现步态异常，行走摇摆，俗称鸭步，上楼困难，蹲下起来困难。
3、肌营养不良患儿多于3-5岁逐渐出现症状，婴幼儿期多无症状，也有部分细心的家长可能发现患儿其实从小运动发育就较同龄儿童稍有落后。
杜兴氏肌营养不良症(DMD)是其中最常见的类型，由负责控制身体保持肌肉健康的基因缺陷引起发病。该病患者基本为男孩，症状通常从儿童早期开始。DMD)童很难站立、行走及爬梯。许多儿童需借助轮椅才能活动，其心脏和肺部也可能存在问题。在以往治疗的他们活到30多岁，甚至是40多岁和50多岁。
杜氏肌营养不良(简称DMD)是一种致命的神经肌肉疾病，由X染色体上dystrophin基因突变引起的。这种突变导致患者肌肉中缺少抗肌营养不良蛋白(dystrophin)，而这种蛋白能保持肌肉细胞完整，一旦缺乏就会导致进行性肌肉退化和萎缩。肌营养不良症，就意味着肌肉强度越来越弱、柔韧性也越来越低。
DMD因患者某个基因出现问题所致。该基因包含身体制造蛋白质所需的信息，这些信息可执行许多不同的身体功能。DMD患者缺少制造抗肌萎缩蛋白的基因，该蛋白质可保持肌肉强壮、保护肌肉免受伤害。父母将DMD基因遗传给孩子(男孩中更常见),引起该病即使没有DMD家族病史，自身基因缺陷有时也会导致该病的发生，但非常罕见。肌营养不良症的遗传概率与其类型有关，不同类型存在较大差异。若为常染色体显性遗传，表现为代代遗传，男女遗传几率均为50%；若为常染色体隐性遗传，表现为隔代遗传；若为性连锁遗传，表现为代代遗传，且有明显性别差异。如假肥大性肌营养不良，每代人都可发病，与性别有关，男性后代发病率占50%，女孩较少发病。此外，还可见母系遗传性病变，即先天遗传，主要是母亲传给后代，表现为代代相传。
DMD（治疗方面建议找——复元奇方饮）最初症状通常一般在5-6岁之前出现。最先受到影响的是腿部肌肉，因此独立行走的时间可能比同龄孩子要晚得多。学会走路后，可能会经常摔倒、无法爬楼梯或从地上爬起来。几年后，可能开始走路摇摆或用脚尖走路。
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