年12月20日-21日，由曙方医药支持的“中国神经肌肉病患者需求与患者组织发展研讨会”在湖南长沙成功召开，来自杜氏肌营养不良（DMD）、脊髓性肌萎缩症（SMA）、脊髓延髓肌萎缩症（SBMA，肯尼迪病）、面肩肱型肌营养不良症（FSHD）等神经肌肉病患者组织领袖齐聚，就中国神经肌肉病患者群体现状、医疗药物相关需求、国内诊疗与研究进展、患者组织发展等重要议题进行了深入研讨，就未来形成神经肌肉病患者组织合作机制、共同推动神经肌肉病诊疗协作达成一致意见。
与会代表讨论环节
曙方医药患者支持副总监肖磊致辞
患者需求：特效药仍是最大期待，诊断和康复存在较大未满足需求
神经肌肉病（NMD）患者的最大期待仍然是特效治疗药物，目前除SMA国内已上市的一款药物主要问题是解决支付报销问题外，其他疾病在国内均无特效药上市，国内药物研发活动方面，目前SMA一款药物已进入优先审评程序，DMD一款药物正在进行3期临床试验，其他疾病国内尚无在研药物。各患者群体对国外药物研发动态保持高度