12月3-6日,第30届国际运动神经元病大会(30thinternationalsymposiumonALS/MND)在澳大利亚珀斯举行,来自全球30多个国家的近名运动神经元病领域的临床医生和研究人员参会。中华医学会神经病学分会ALS协作组组长崔丽英教授带队,来自协作组成员单位共18位医生参会,崔丽英教授在亚太ALS协作组会议上作了“中国ALS临床特征和基因型”的专题讲座,北医院曹蓓大会发言,此外协作组成员单位还有24个壁报交流,展示了我国ALS在临床、遗传、影像、生物标志物、基础研究等方面的成果,增强了国际学术影响力。
托珠单抗治疗ALS的II期临床研究。这是一项多中心、随机双盲、安慰剂对照研究,探讨静脉滴注托珠单抗治疗ALS的安全性和耐受性,研究纳入24例ALS患者,治疗组16例予静脉滴注托珠单抗8mg/kg/月。结果显示托珠单抗治疗ALS患者的安全性和耐受性良好,但该小样本研究未观察到托珠单抗治疗导致脑脊液中IL-6、IL-8和CRP等炎症指标的变化,也未发现显著临床疗效,其有效性有待进一步研究证实。
异丁司特治疗ALS的Ib/IIa期临床研究,这是一项多中心、随机双盲、安慰剂平行对照研究,探究口服利鲁唑基础上加用NM-(异丁司特)治疗ALS患者的有效性和安全性。研究纳入病程≤60个月、FVC≥60%的ALS患者。治疗组40例患者予利鲁唑+NM-30mg-50mgbid治疗6个月,对照组20例患者予利鲁唑+安慰剂治疗6个月。结果发现NM-治疗ALS安全性和耐受性良好。ALSFRS-R评分维持稳定的比例较对照组多,ALSAQ-5评分较对照组改善。目前正在进行异丁司特治疗ALS的IIb/IIIa期临床研究,预计年完成。
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