来源：会会药咖
作者：桔子
根据周二发布的消息，Biogen从IonisPharmaceuticals获得一种治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物——BIIB/ION的全球独家许可。在年第四季度Biogen已经向Ionis支付了万美元，以选择加入BIIB/ION，作为两家公司之前在神经系统疾病方面的合作伙伴关系的一部分。如果BIIB获得批准，Ionis还可能收到开发、监管和商业里程碑付款和特许权使用费。
BIIB/ION
BIIB是一种反义寡核苷酸（ASO），反义寡核苷酸（ASO）是合成的、短的、单链的寡脱氧核苷酸。它们能够改变RNA并减少、恢复或改变蛋白质表达。
根据协议，Biogen将负责BIIB用于脊髓性肌萎缩症的开发、制造和商业化费用。由于这笔交易是在Ionis与阿斯利康（AstraZeneca）签署许可协议后几周达成的，该协议可能价值高达29亿美元的心脏病药物biobucks。
实际上，BIIB/ION是百健（Biogen）从Ionis“挖掘”的另一款SMA新药。很早之前，该公司就从Ionis获得了用于SMA的Spinraza（nusinersen）的许可，该药于年12月或FDA批准上市，是第一种被批准用于治疗SMA的药物。而紧随其后的是诺华公司的一次性基因疗法Zolgensma——一种花费数百万美元的药物。关于这次协议，百健（Biogen）或是因为看到了市场上更多治疗方法的空间，并且有待填补的未满足需求。BIIB有可能以延长的给药间隔给药。Spinraza以四次初始剂量通过脊髓注射给药，然后每年三次进行维持给药。
Biogen副总裁兼神经肌肉发育部门负责人TobyFerguson博士说道，“将Biogen在神经学方面的专业知识与Ionis在反义技术方面的领先地位相结合，使Spinraza（nusinersen）成为SMA护理的基础”。他认为目前获批疗法尚未完全满足受SMA影响的患者需求，而对于BIIB，其可能对SMA社区的患者产生重要意义。
此外，Biogen和Ionis还达成了一项针对阿尔茨海默病的反义药物的合作协议。年7月26日，两家公司公布了BIIB/IONIS-MAPTRx的Ib期试验的顶线数据，该试验达到了轻度阿尔茨海默病的安全性和耐受性的主要目标。该试验表明，在三个月的治疗期间脑脊液中tau蛋白的时间和剂量依赖性下降，并在治疗后的六个月期间持续下降。
编译来源：Biogen，IonisseenoneedtochangetheformulaforSpinrazasuccessor