年12月3日，国家医保局发布消息：全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被纳入医保，年1月1日起正式执行。该药经过国家医保局“灵魂砍价”，每针价格从70万元降至3.3万元。在年1月1日，多地为脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿注射诺西那生钠，为他们送上最好的新年礼物。新年第一天，多地开打
山东枣庄
图片来源：央视新闻
1月1日，山东枣庄的一名4岁男孩，接受SMA靶向药纳入医保后的全国首针注射。枣庄市市中区医疗保障局负责人介绍，脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗费用从每年几百万元降至几万元，让患者家庭看到了希望。
湖北武汉
1月1日上午10时许，患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的桐桐，医院接受了诺西那生钠注射成为该药物被纳入医保后，湖北首位接受注射的患儿桐桐的母亲郑女士含泪致谢说，感谢国家的好政策，这是送给我们全家最好的新年礼物。
浙江杭州
在浙江大医院住院部医生毛姗姗对脊髓性肌萎缩症（SMA）患者馨馨说，今天是年第一天，我们会给你身上打一针就有一个非常好的礼物进到你的身体里了。上午10点半，馨馨顺利完成了注射，馨馨的爸爸王先生表示，国家救了我们这个小群体，真的很感谢国家。
回到年11月11日，国家医保目录药品谈判现场“灵魂砍价”的一幕，让我们深受感动。在年的谈判中，治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的药物谈判进行了一个半小时，全过程回顾下来可谓异常艰难，企业第一轮报价中，给出的价格是每瓶。国家医保局谈判代表张劲妮回答道：“希望企业拿出更有诚意的报价，每一个小群体都不该被放弃。”
“目标是一致的，而且我们都不希望套路”、“这个价格很困难”、“希望企业再努力”、“价格离进一步谈还有一定距离”……
为何诺西那生钠定价这么贵？
SMA，即脊髓性肌萎缩症，是一种由基因缺陷所导致的常染色体隐性遗传病，也是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一。
据21世纪经济报道，医院儿童SMA诊疗中心首席专家、患儿治疗团队学科负责人黄邵平教授介绍称，SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见疾病，发病率大约万分之一。
据了解，年5月，脊髓性肌萎缩症被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，是排位第二的神经肌肉罕见病。
医院小儿神经内科的主任金瑞峰进一步介绍称，普通人中大约每40-50人中就有一名SMA隐性基因携带者。作为一种常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，按照遗传学概率，如果两个携带者结合，每次怀孕都有四分之一的几率生下SMA患儿。而婴幼儿期起病的患儿大概率无法活到2岁，因此，SMA也被称为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。
由渤健公司研发的诺西那生钠注射液，正是全球首款针对SMA致病原因的疾病修正治疗药物。年12月，诺西那生钠注射液在美国获批。年，诺西那生钠注射液进入中国《第一批临床急需境外新药名单》，年2月在中国获批上市。在国内获批上市之初，诺西那生钠每单位定价为69.97万元，目前已经降至55万元，全国统一价。
据悉，诺西那生钠的治疗包括负荷剂量与维持剂量两部分，需要在第1天、第14天、第28天、第63天分别在鞘内注射，以后每4个月注射一次，终生用药。根据最新的SMA患者援助方案，患者可以享受负荷剂量“1+5”的援助方案，即买1瓶赠5瓶，此后的维持剂量援助方案为“1+2”。这意味着，患者每年的治疗费为55万元。
在美国，诺西那生钠注射液定价为12.5万美元/针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元，第二年费用降低一半，至37.5万美元。华盛顿州卫生保健部门的首席药剂师唐娜·沙利文曾公开发表不满，认为虽然该药给SMA患者带来了一些希望，但巨额的成本将给华盛顿州的医疗补助预算带来巨大压力，可能导致立法者不得不削减其他可选的医疗补助服务。
每日经济新闻综合21世纪经济报道、央视新闻、极目新闻、杭州综合频道等
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