胸肌萎缩

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TUhjnbcbe - 2024/9/30 10:00:00
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「本文来源:大众日报」

年12月31日,枣庄市市中区举行SMA靶向药医保首针注射情况新闻发布会,介绍保障4岁患儿年1月1日接受SMA靶向药医保首针注射相关情况。目前,枣庄市妇幼保健院已成立专家治疗组,确保患儿得到科学诊断和妥善救治。

去年12月3日,国家医保局公布了年医保药品目录调整结果。此前被称为“天价救命药”的治疗脊髓性肌萎缩症(简称SMA)疾病的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液,大幅降价后进入新版医保目录。而结果公布这一天,也恰巧是该小朋友4岁的生日,这一消息无疑成为孩子收到的最好的生日礼物。

经过排查,市中区也有一个SMA患者家庭,在市中区医保局、枣庄妇保院、国药及驻地政府等方面积极协调、共同努力下,4岁的SMA患者小朋友将于年1月1日接受靶向药注射。目前,经过各方努力,药品配送供应、医院诊疗救治、患者注射条件均已成熟,患者已于今日上午顺利入院。

发布会上,枣庄市妇幼保健院副院长刘成文介绍,患儿4岁,基因检查提示为SMN1外显子7-8纯合缺失突变,导致肌力低、运动能力倒退,确诊之后一直在枣庄市妇幼保健院康复治疗。

“针对患儿接受诺西那生钠治疗,我们也充分考虑到了可能出现问题的各种情形。问题并不可怕,关键是出了问题怎么办?”刘成文介绍,医院为此制定了一整套保障措施。

一是优化流程。针对患儿使用诺西那生钠治疗,我们第一时间和国药控股、勃健生物科技(上海)有限公司对接,确保药品及时到位。针对采购诺西那生钠药物,召开临时药师管理委员会,制定采购计划,实现快速快捷途径,为患儿提供有力的治疗保障。二是组建团队。为加强对患儿诊疗工作的指导,确保患儿得到及时有效地救治,成立以分管院长刘成文任组长、儿童康复科主任徐世琴、儿科重症医学科主任孙笑茜、麻醉科主任孙超、药学部主任薛子成、医务科主任赵小兵、护理部主任张慧菁等为成员的权威专家治疗组,确保患儿得到科学诊断和妥善救治。与国内相关专家进行了6次线上培训交流活动,并且勃健公司也安排专家在12月29医院进行了注射各关键环节的指导,以确保患儿注射过程规范化、标准化。三是先行救助。维护患儿身体健康永远是第一位的,因此,医院本着对患儿高度负责的态度,积极对患儿进行诊治。按照先住院后交费流程,确保先行救治,减轻患者家庭经济压力,进一步强化服务意识,医院团委发起,组织全员职工献爱心捐款,缓解家庭燃眉之急,让孩子早日恢复健康,露出笑脸,有一个美好的童年。

曾经诺西那生钠注射液,市场价格每瓶高达近70万元,经过国家医保局的灵魂谈判后大幅降价。发布会上,国药集团枣庄有限公司总经理段明骥坦言,他感动的一句话是“每一个小群体都不应该被放弃,希望企业可以再努力一点”,这让SMA患者及其家属看到了希望,感谢国家政策和医保人的努力,“我们国药控股枣庄公司作为本地药品的供应配送企业也备受鼓舞,决心第一时间把药品配送到患者身边”。

段明骥介绍,当了解到患者家庭想尽快注射治疗药物的愿望后,国药控股枣庄有限公司立即联系上级公司对诺西那生钠注射液协调采购事宜,开辟了绿色通道,安排了专用冷链药品配送车辆,对温度全程实时监控,保障该药品在贮藏运输直到患者注射前的各个环节,始终处于规定的低温环境,保证药品的运输质量安全。国药控股各物流运输环节展开了“零时差”运输接力。

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