胸肌萎缩

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TUhjnbcbe - 2024/9/17 15:08:00
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药物研发进展

1.葛兰素史克RSV候选疫苗三期临床达到主要终点

10月12日,葛兰素史克宣布其针对60岁及以上成人的呼吸道合胞病毒(RSV)候选疫苗的III期试验结果,对RSV下呼吸道疾病的总体疫苗保护力为82.6%,达到试验的主要终点。

2.罗氏Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症临床取得积极结果

10月12日,罗氏公布了口服疗法利司扑兰(Evrysdi)治疗脊髓性肌萎缩症患者的最新积极结果。Evrysdi可改善或维持患者的运动功能,并快速提高运动神经元生存蛋白水平,且在治疗2年后仍能维持。

3.BioMarin重新向FDA提交A型血友病基因治疗的上市申请

10月13日,BioMarin宣布,美国FDA已经接受了该公司重新提交的valoctocogeneroxaparvovec生物制剂许可证申请(BLA),用于治疗严重A型血友病的成年患者。PDUFA日期为年3月31日。目前,FDA尚未传达任何举行资讯委员会会议的计划。如果获得批准的话,valoctocogeneroxaparvovec将成为美国首个严重A型血友病的基因治疗。

4.基石药业普拉替尼新适应症申报上市

10月13日,CDE

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