近日，中国国家药监局药品审评中心公示，诺华旗下治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV注射液)在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。据悉，早在年10月，该药物所提交的临床试验申请就已经获得受理。目前，Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批上市，但被纳入医保的国家只有日本和英国。此次Zolgensma在中国的落地又引起了一波讨论浪潮。
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一、什么是SMA?
许多网友可能听说过“渐冻症”，英国物理学家霍金就是患上此病，最后于年去世。脊髓性肌萎缩症(SMA)与“渐冻症”是“兄弟症”，之所以这样说是因为它们都是一种运动神经元性疾病。“渐冻症”一般在成年后发病，而SMA一般是婴幼儿时期发病，主要病症是逐渐丧失对应的运动功能，最后甚至无法呼吸和吞咽。并且SMA发病越早越严重，与“渐冻症”正好相反。
据统计，我国SMA患者约有3万至5万，每年国内一共新增SMA患者-例，数量非常庞大，且SMA是导致婴儿死亡的重要性遗传因素。
图片来源：新浪财经二、只接受一次注射给药就能实现长期缓解甚至治愈
早在Zolgensma上市之前，就已经有两款药物获批治疗SMA了。但这两款药都是需要长期且反复注射的，治疗周期比较长。
年，FDA批准诺华公司的首款用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法——Zolgensma上市，患者只需要接受一次静脉注射给药就能在细胞中长期表达SMA蛋白，实现长期缓解甚至治愈。
三、“万一针”价格惹争议，网友：谁用得起？
Zolgensma作为治疗SMA的特效药，治疗效果突出，且只需一次注射就能实现长期缓解甚至是治愈，但是很多患者却并没有因为该药的出现感到开心，更多的是无奈和质疑。
Zolgensma目前定价为.5万美元，折合成人民币约万元，被称为“史上最贵的药”。且该药虽然已经在全球40个国家和地区获批，但纳入医保的只有日本和英国。昂贵的价格让普通患者无法承受，诺华制药也因此受到外界诸多批评，被认为是一种定价失控行为。
面对质疑，诺华CEO表示如果该疗法只进行一次，费用比目前已经有的疗法都要便宜，且他们接受患者分期付款。
四、天价药“地板价”入保案例不容易被复制
目前，全球已经有3款SMA疗法获批，除了Zolgensma还有渤健的Spinraza和罗氏的Evrysdi，后两者已经在国内获批且Spinraza是国内首个获批治疗SMA的药物。
年，包括治疗脊髓性肌萎缩症的Spinraza的7种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，Spinraza从以往单针70万元的价格将至3万元。据美儿SMA关爱中心的数据显示，截至年1月，国内已经有20多名SMA患者用上了Spinraza。
虽然Spinraza的降价入保让许多罕见病患者看到了希望，但一位业内人士坦言Spinraza的降价是“意料之外，情理之中”。他指出Spinraza已经不是新药，渤健此次接受Spinraza降价入保其实是在思考要不要抢占中国市场。
五、结语
近年来，国家医保目录纳入罕见病药物数量逐年递增。这对很多罕见病患者带来希望。国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰曾表示“目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元”，并称，未来国家医保局将“坚决杜绝天价药进医保，守好老百姓的保命钱”。中国SMA患者众多，笔者也期待未来Zolgensma可以进医保，减轻患者经济负担，为SMA患者带来新的治疗选择。
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