昨天下午5时许，随着药水缓缓注入，患脊髓性肌萎缩症的2岁男孩安安（化名）完成了诺西那生钠鞘内注射。安安也是诺西那生钠降价纳入医保后，江门市首位注射该药的患者。
脊髓性肌萎缩症
脊髓性肌萎缩症（简称SMA）是一种严重的遗传性罕见疾病，患者多为孩子，也有成人。据估算，我国新生儿SMA患者每年新增人，存量患者约3万人。
一型SMA患儿有70%-80%概率会在2岁以前夭折；
二型SMA患儿在五六岁以后只能坐轮椅；
三型多见于成人和青少年，部分丧失独走能力，逐渐依赖轮椅。
诺西那生钠是目前我国唯一获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。
诺西那生钠
从70万元/针降到3.3万元/针
诺西那生钠是我国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。该药在未进入国家医保目录前，每针近70万元一针、每年需花费几百万元的“天价药”，之所以能走入寻常百姓家，得益于国家医保局的一场长达90分钟的“灵魂砍价”。
年年底医保谈判结束后，国家医保药品目录调整结果公布，在67个谈判新增药品中，诺西那生钠注射液赫然在列。从70万元一针的天价降到3.3万元，并成功进入医保目录。这意味着SMA患者将获得药价大降和医保按比例报销的双重利好。
此后，医院非常重视罕见病的诊疗工作，遂以此次降价为契机，在院内组建了以神经内科、儿科、影像科、电生理室为主的脊髓性肌萎缩MDT（多学科协作）工作团队。
安安妈妈李女士表示：“我们很早就知道诺西那生钠，但70万元一针的费用，砸锅卖铁我们也凑不出这个钱啊！”
当得知诺西那生钠降到3.3万并被纳入医保后，全家人又燃起了希望，她立即联系医院神经内科副主任、神经内科二区负责人陈克强。
陈克强立刻启动MDT工作团队相关工作，对患儿完善相关检查、诊断，召开术前讨论会，详细制定注射流程、细节。为保证手术顺利、安全，该院还邀请医院以神经科姚晓黎教授牵头的脊髓性肌萎缩MDT专家团队前来指导。
患儿顺利完成注射
18日下午5时许，在专家指导下，该院儿科主任医师杜红宇、副主任医师吕冰聪顺利为安安完成诺西那生钠鞘内注射。李女士说：“现在安安精神很好，不哭不闹，注射完后还主动说要吃饭。”
▲安安正在进行诺西那生钠鞘内注射
目前，诺西那生钠虽已降至3.3万元每支，且能医保报销，但安安后续还要终身用药，这是一笔不菲的费用。尽管如此，李女士仍喜极而泣，她说，“只要有希望，不管花多少钱，我们都不会放弃！”
随着我市首针诺西那生钠在医院注射完成，标志着我市罕见病的诊治进入了新的阶段。
诺西那生钠
为多名孩子争到生的希望
▲今年1月1日，4岁患儿在枣庄市妇幼保健院成功完成诺西那生钠注射。
▲今年1月4日，2岁半医院成功完成诺西那生钠注射。
▲今年1月19日，仅2个月患儿在宁医院成功完成诺西那生钠注射。
▲今年1月26日，3岁患儿在广西壮族自治区妇幼保健院成功完成诺西那生钠注射。
祝所有患有脊髓性肌萎缩症的患者
都能重获健康生活！
来源：江门日报（文/图记者/蔡昭璐通讯员/陈君温骏）、新华社、央视网