有人认为，这是属于全人类的科技成果，
从道德上来说，应该有更合理的定价让它普惠更多患重病的孩子。
什么是脊髓性肌肉萎缩症
脊髓性肌肉萎缩症主要由MSN1双等位基因缺失或突变引起。突变阻断运动神经元存活蛋白(SMN)的产生，肌肉因此逐渐软弱无力萎缩，重度患者甚至无法控制吞咽呼吸等动作，一般患者在两岁前便会因呼吸衰竭而死。
目前，对于脊髓性肌肉萎缩症的治疗普遍采用Spinraza十年疗法，药品Spinraza年上市，第一年治疗费为75万美元，此后每年的治疗费为37.5万美元，总花费超过万美元。
脊髓性肌肉萎缩症（SMA）是一种遗传性疾病，最常见的SMA是由与染色体5q上存活运动神经元1基因（SMN1）的两个拷贝中的缺陷引起的。
该基因产生存活运动神经元（SMN）蛋白，其维持运动神经元的健康和正常功能。
患SMA的孩子，运动神经元—脑干和脊髓中的神经细胞会被逐步破坏，婴儿在出生后肌肉功能逐渐退化，发展严重后会导致婴儿死亡或终身残疾，需要终身依赖呼吸机支持来维持生命。
全球“最贵药”到底卖的什么葫芦？
脊髓型肌肉萎缩症（SMA）是一种致死性神经肌肉疾病，可导致呼吸困难、瘫痪和死亡，是造成婴儿死亡的主要遗传病。该病主要由基因SMN1缺陷或缺失引起，新生儿患病概率大约为1：-，其中90%的患病婴儿活不过2岁。
在此之前，临床上对于SMA的治疗并无特异的有效治疗，只停留在预防或治疗严重肌无力产生的各种并发症，而基因药物Zolgensma则可通过一次性输注的方式获得理想的疗效。
今天，这种严重危害婴儿健康的罕见遗传疾病终于有药可医，实属患病者的福音。然而外界却发出了不同的声音，只缘Zolgensma标价竟高达.5万美元，约合人民币万元。
该疗法由瑞士药厂诺华(Novartis)创造，特别针对两岁以下患脊髓性肌肉萎缩症的儿童，Zolgensma疗法通过向人体倒入全长的SMN基因来重建基因功能，以此来一次性治疗此病。对于该药令人咋舌的定价，大多数患儿家庭只能望而止步。