“70万一针”天价药入围！
年国家医保药品目录调整结果公布：新增74种药品，其中，新增罕见病用药7种，包括用于治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液等罕见病药物的调入，意味着近年来多方呼吁的高值罕见病药纳入医保实现了零的突破。
什么是脊髓性肌萎缩症（SMA）？
SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病，临床并不少见。对于两岁以下的婴幼儿，SMA是头号的遗传病杀手，每至1万名新生儿中就有一名会患上SMA。且普通人群中，每40-50人中就有一个是致病基因携带者。
值得一提的是，目前中国尚无SMA发病率的确切数据，但据美儿SMA关爱中心年的估算，国内约有患者2-3万人。
年2月，全球首款SMA药物“诺西那生钠注射液”在国内获批，同年10月正式开始用于患者治疗。
中医院副院长石远凯表示：“70万一针治疗脊髓性肌萎缩症的知名‘天价药’诺西那生钠注射液，经过谈判后大幅降价，已达到多数患者可承受范围之内。”
一场持续一个半小时的医保药品谈判，药企代表说快掉眼泪了
年11月11日，国家医保目录药品谈判现场，企业代表与国家医保局谈判代表，就治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的药物价格问题谈判了一个半小时，全过程回顾下来可谓异常艰难。得知了企业第一轮报价后，国家医保局谈判代表张劲妮回答道：“希望企业拿出更有诚意的报价，每一个小群体都不该被放弃。”并给出了一个颇具“诱惑力”的条件——“如果这个药能进入医保目录，以中国的人口基数、中国政府为患者服务的决心，很难再找到这样的市场了。”随后，经过了一个半小时的漫长谈判，企业代表八次离席商谈，每瓶药的成交价比最初的报价少了2万多元。随着“成交”二字，这场谈判终于落下帷幕，国内相应罕见病的患者们也迎来了好消息。03:05△视频来源：央视新闻
一个月前，
《民生周刊》记者专访了全国罕见病学术团体主委联席会议秘书长、
北京医学会罕见病分会副主任委员王琳。
就推荐医保多方支付，化解罕见病用药贵，王琳给出了建议。民生周刊：目前，罕见病患者在诊治及用药保障方面存在哪些困难？王琳：今年5月，由北京医学会罕见病分会和全国罕见病学术团体主委联席会议共同牵头，由我执笔的中国《第一批罕见病目录》罕见病诊疗费用调研报告，分析了《第一批罕见病目录》的种罕见病。其中，种疾病具有国际、国内专家共识和诊疗指南，发现治疗罕见病的多种药物大部分已经进入国家医保药品目录。没有纳入目录的，主要有几种情况，第一种是药品比较贵；第二种是药品说明书没有适应症；第三种是这种药进入目录了，但只能治疗普通病，不能治疗罕见病。对于第二种、第三种情况，通过对医政、药政、医保管理进行调整就可以改变，如参考国际惯例制定超药品说明书目录等办法。罕见病用药保障机制里最硬核的问题，是超值孤儿药的支付问题。罕见病的用药保障比重特大疾病更难，因为它的药品更贵，并且需要终身服药。随着孩子长大，用药剂量也会越来越大，药品费用会有所增加，会给医保带来很大压力。目前，有些罕见病病例统计数据还不清晰，给医保支付的预算带来很多困难。而且，很多罕见病发病情况有一定的地域特征，南方跟沿海和西北就不一样。尤其是稀有病种的特殊性，给医保支出预算带来不可知性和不确定性。此外，对于高值孤儿药，即便医保报销，也不能兜底。从理论上讲，我们的医保是三重保障制度，即基本医保基金、大病补充和医疗救助，平均每年费用是30万元左右。但是，高值孤儿药每年费用可达万元以上，所以，这个问题还是很难解决。从另一个角度说，如果罕见病的超值孤儿药的支付问题能解决，就可以带动解决重特大疾病的支付问题。民生周刊：根据您的研究，罕见病的医疗保障难题应该如何解决？王琳：我们不能完全寄希望于医保报销，毕竟医保基金是有限的，应该建立多层次医疗保障体系，探索多方支付机制。年2月，国务院颁布了《关于深化医疗保障制度改革的意见》，提出要促进多层次医疗保障体系发展，强化基本医疗保险、大病保险与医疗救助三重保障功能，促进各类医疗保障互补衔接。我希望建立中国罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制。“1”是指将第一批罕见病目录的相关药物，逐步纳入医疗保障，进入国家基本医保用药目录。“4”是指建立罕见病专项救助项目、整合社会慈善救助资源、引进商业保险及罕见病患者个人支付。建议国家鼓励各省份根据自己的经济实力及地方罕见病疾病特点，探索当地罕见病多层次医疗保障体系的建设和多方支付机制的建立。民生周刊：面对罕见病用药难问题，如何进一步填补治疗罕见病的原研药缺口？王琳：治疗罕见病的原研药包括进口的和国产的。进口原研药是有专利保护期的，进口创新药可以通过国家药品谈判逐步进入医保目录。目前，我国对加快罕见病原研药进口出台了很多政策。比如，简化国外创新药的审批程序，审批要在3个月内完成，有些药物免国内的临床试验等。现在，关键问题是进一步制定创新药物政策，鼓励国内企业研发。据初步推算，罕见病创新药物研发特别不容易，一般平均研发时间为10年，成功率可能为1/10，可能需要10亿美元。因此，我们需要支持、鼓励和保护企业研发。比如，给研发企业免税，给予原研药7年的专利保护等。国家药监局药品审评中心正在就《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》公开征求意见，这表明中国推进罕见病药物创新的决心。民生周刊：罕见病的诊治与保障如何进一步规范化、法制化？王琳：我们这次修订罕见病定义，也是为了推进罕见病的标准化、制度化，让中国有一个可实施的罕见病甄别标准。目前，我国罕见病药品和罕见病用药保障机制已经入法，一个是《中华人民共和国基本医疗卫生与健康促进法》，另一个是《中华人民共和国药品管理法》。另外，罕见病的医疗保障等内容也进入《“健康中国”规划纲要》，今年还进入了“十四五”规划。无论是法律还是政策，罕见病用药保障机制已经进入国家医疗卫生体制改革和多层次医疗保障体系建设，也表明我们国家解决罕见病问题的决心。在具体推进方面，一是要在上位法和国家政策指导下进行。二是要建立进一步完善全国罕见病诊疗协作网，一方面提高罕见病诊疗水平，另一方面要让罕见病患者明确到哪里就医、在哪里康复。三是要提高罕见病患者用药保障水平，探索多方支付机制，让罕见病多层次的医疗保障体系尽快在各省份落地。出品：民生周刊（ID：msweekly）新媒体编辑部
□《民生周刊》全媒体记者罗燕
编辑：姜玉函
责任编辑：刘烨烨
主编：崔靖芳
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