来源：医药魔方
5月31日，PTCTherapeutics宣布，FDA已经扩展risdiplam（利司扑兰，商品名：Evrysdi、艾满欣）新适应症，用于治疗2个月以下患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿。
该批准基于一项II期临床试验数据，旨在评估利司扑兰治疗SMA患儿的疗效和安全性。这些患儿遗传诊断患有SMA，但还未出现症状。结果显示，在治疗12个月后，利司扑兰治疗组的患儿达到了关键的里程碑，如坐、站立和行走。所有婴儿在没有永久通气的情况下存活12个月。
利司扑兰由PTCTherapeutics、SMA基金会和罗氏联合开发，年8月在美国上市，成为首个获批上市的靶向RNA的小分子，用于治疗2个月以上人群的脊髓性肌萎缩症（SMA）。年，该药物陆续进入欧盟、中国、日本市场。作为一款罕见病药物，利司扑兰市场表现十分优秀，年销售额达到了6.59亿美元。
脊髓性肌萎缩症是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一。利司扑兰通过直接靶向RNA或RNA-蛋白质复合物发挥治疗作用，而不是仅仅靶向与疾病有关的蛋白质，其获批具有里程碑式意义。