湖南日报2月24日讯（全媒体记者王铭俊通讯员姚家琦徐丽李芬）今天上午，医院迎来一批罕见病患儿，他们在得知口服药利司扑兰纳入医保的利好消息后，医院举行的义诊活动。
年国家医保谈判现场，“灵魂砍价”成功将罕见病脊髓性肌萎缩症的“救命药”诺西那生钠注射液从70万元一针降至3.3万元。在16个“国际罕见病日”来临前夕，再传好消息，脊髓性肌萎缩症（简称“SMA”）口服治疗药物利司扑兰正式被纳入医保，并于3月1日起正式落地执行新医保谈判价格，价格由每瓶元下降至每瓶元。
医院神经内科主任、主任医师吴丽文介绍，重症SMA患儿如不进行有效治疗，多数会在2岁内夭折。适用于2月龄及以上SMA患者的利司扑兰给患者带来了希望。
它是一个靶向的小分子修正药物，可以穿透血脑屏障，同时作用于中枢和外周，提高全身多系统SMN的蛋白水平，患者受益更广。研究数据表明，利司扑兰治疗后的1型SMA患者生存率显著提高，呼吸和吞咽功能获得改善，2型和3型SMA患者用药后运动功能及生活独立性获得改善。口服给药的形式也让SMA治疗更加便利，医生可根据患者年龄和体重设定好给药剂量，患者在家就可以治疗，有助于提高治疗依从性。对进一步改善我国SMA患者生存现状、实现SMA长期规范诊疗管理都有着重要意义。
据悉，利司扑兰将于年3月1日正式落地执行新医保谈判价格，价格由每瓶元下降至每瓶元。此外，湖南省内患者使用该药可按双通道政策进行报销，居民医保报销60%，职工医保报销70%，按照患者年龄和体重可推算出患者报销后所需的年自付费用在0.9万至4万之间。同时，口服给药方式让居家治疗成为可能，有效节约住院、手术、家庭陪护、往返等经济成本，极大地降低了家庭负担。