5月31日，在国际六一儿童节来临之际，中国初级卫生保健基金会宣布，脊髓性肌萎缩症（以下简称SMA）患者援助项目正式启动。该项目立足于中国SMA患者亟待满足的临床需求，为符合项目申请条件的患者免费提供援助药物，从而提高治疗可及性。项目援助药物由渤健公司向中国初级卫生保健基金会捐赠。
脊髓性肌萎缩症（SMA）患者援助项目正式启动
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是导致婴儿死亡的主要遗传原因，新生儿发病率约为1/~1/，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，随着病程的发展，最终影响吞咽和呼吸，严重威胁患者生命。年2月，渤健公司的SMA治疗药物诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，用于治疗5qSMA。5qSMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。
罕见病治疗药物研发投入大，研发风险高，适用患者群体小。由于罕见病药物价格高且患者需要长期治疗，在医疗保障体系的进一步完善过程中，如何提升罕见病患者的治疗可及性需要社会各方的共同努力。中国初级卫生保健基金会在诺西那生钠注射液获批后，积极与渤健公司合作筹备患者援助项目，旨在减轻SMA患者群体的支付负担，提高治疗可及性。
中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁表示：“近年来，国家对罕见病领域日益